195 Agalsidas alfa, agalsidas beta och migalastat

(E75.2)

Agalsidas alfa, agalsidas beta och migalastat ger begränsad rätt till specialersättning vid behandlingen av Fabrys sjukdom på nedanstående villkor.

Rätt till specialersättning beviljas utifrån ett läkarutlåtande B från en enhet inom den specialiserade sjukvården med inriktning på behandlingen av Fabrys sjukdom.

Vuxna

Rätt till specialersättning för agalsidas alfa och agalsidas beta beviljas

• män
• kvinnor
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Rätt till specialersättning för migalastat beviljas

• män som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat
• kvinnor som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat och
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Barn och unga

Rätt till specialersättning för agalsidas alfa och agalsidas beta beviljas

• barn och unga
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Rätt till specialersättning för migalastat beviljas

• unga som fyllt 16 år och som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat och
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Utlåtandet ska förutom uppgifter om sjukdom, tidigare behandling och behandlingsresultat innehålla en i enlighet med god vårdpraxis uppgjord behandlingsplan.

Rätt till ersättning kan beviljas utan tidsbegränsning.

Läs mer