336 Agalsidas alfa, agalsidas beta, migalastat och pegunigalsidas alfa

(E75.2)

Agalsidas alfa, agalsidas beta, migalastat och pegunigalsidas alfa är begränsat grundersättningsgilla läkemedel. Rätt till grundersättning (336) beviljas för behandling av Fabrys sjukdom på nedanstående villkor. Agalsidas alfa, agalsidas beta och migalastat kan även ge rätt till specialersättning i enlighet med beslutet om begränsat specialersättningsgilla läkemedel.

Särskild utredning

Läkarutlåtande B från enhet för specialiserad sjukvård med inriktning på behandlingen av Fabrys sjukdom.

Medicinska villkor

Vuxna

Rätt till grundersättning för agalsidas alfa, agalsidas beta och pegunigalsidas alfa beviljas

• män
• kvinnor
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Rätt till grundersättning för migalastat beviljas

• män som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat
• kvinnor som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat och
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Barn och unga

Rätt till grundersättning för agalsidas alfa och agalsidas beta beviljas

• barn och unga
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Rätt till grundersättning för migalastat beviljas

• unga som fyllt 16 år och som har en mutation som är behandlingsbar med migalastat och
  • som uppvisar tecken på cerebrovaskulär sjukdom, hjärtmuskel- eller njursjukdom som håller på att utvecklas eller som har neuropatiska smärtor som inte kan bemästras på sedvanligt sätt.

Utlåtandet ska förutom uppgifter om sjukdom, tidigare behandling och behandlingsresultat innehålla en i enlighet med god vårdpraxis uppgjord behandlingsplan.

Rätt till ersättning kan beviljas utan tidsbegränsning.

Läs mer