3082 Risdiplam

(G12.0, G12.1, G12.9)

Risdiplam är ett begränsat grundersättningsgillt läkemedel. Rätt till grundersättning (3082) beviljas på nedanstående villkor.

Särskild utredning

Läkarutlåtande B från en enhet på ett universitetssjukhus som behandlar spinal muskelatrofi (SMA).

Medicinska villkor

Rätt till grundersättning beviljas som monoterapi för behandling av kromosom 5q SMA typ 1, typ 2 eller typ 3 hos patienter med en kliniskt och genetiskt bekräftad diagnos av sjukdomen (1–4 kopior av SMN2-genen).

Rätten till ersättning kan beviljas om patienten är under 18 år när behandlingen med risdiplam inleds och patienten har

• SMA typ 1 eller typ 2 utan permanent behov av andningshjälp (maximalt 16 h/dygn)
• SMA typ 3, där symtomen har börjat i barndomen och sjukdomen framskrider snabbt (exempelvis så att poängen enligt HFMS-mätaren för funktionsförmåga minskar med minst 3 per år).

Rätten till ersättning kan beviljas oberoende av ålder om patienten tidigare har behandlats med nusinersen, behandlingen med nusinersen har påbörjats innan patienten fyllt 18 år och patienten fortsättningsvis svarar på behandlingen.

Rätt till ersättning beviljas inte efter behandling med onasemnogen-abeparvovek.

Utlåtandet ska förutom uppgifter om sjukdom, tidigare behandling och behandlingsresultat innehålla en i enlighet med god vårdpraxis uppgjord behandlingsplan.

Rätt till ersättning beviljas för viss tid, det vill säga för den tid som anges i behandlingsplanen, dock för högst ett år i taget. Fortsatt rätt till ersättning kan beviljas oberoende av ålder om patientens sjukdom stabiliserats med behandlingen och detta kunnat säkerställas objektivt.

Läs mer