3082 Risdiplaami
(G12.0, G12.1, G12.9)
Risdiplaami on rajoitetusti peruskorvattava lääke. Sen peruskorvausoikeus (3082) myönnetään seuraavin edellytyksin.
Erillisselvitys
Lääkärinlausunto B yliopistollisen sairaalan spinaalista lihasatrofiaa (SMA) hoitavasta yksiköstä.
Lääketieteelliset edellytykset
Peruskorvausoikeus myönnetään monoterapiana kromosomiin 5q liittyvän tyypin 1, tyypin 2 tai tyypin 3 SMA:n hoitoon, kun sairaus on todettu kliinisesti ja geneettisesti (1-4 SMN2-geenin kopiota).
Korvausoikeus voidaan myöntää, kun potilas on risdiplaamihoitoa aloitettaessa alle 18-vuotias ja hänellä on
- tyypin 1 tai tyypin 2 SMA, jossa ei ole pysyvän hengitystuen tarvetta (hengitystuen tarve enintään 16 t/vrk)
- tyypin 3 SMA, jossa oireet ovat alkaneet lapsuusiässä ja taudin kulku on nopeasti etenevä (kuten HFMS-toimintakykymittarin pisteiden lasku vähintään 3 pisteellä vuodessa).
Korvausoikeus voidaan myöntää iästä riippumatta, jos potilaalla on ollut aiemmin käytössä nusinerseeni, nusinerseenihoito on aloitettu ennen 18 vuoden ikää ja hoitovaste sille on säilynyt.
Korvausoikeutta ei myönnetä onasemnogeeniabeparvoveekki-hoidon jälkeen.
Lausunnossa on sairautta ja sen aiempaa hoitoa ja hoitotuloksia koskevien tietojen lisäksi esitettävä hyvän hoitokäytännön mukainen hoitosuunnitelma.
Korvausoikeus myönnetään määräaikaisena asianmukaisen hoitosuunnitelman edellyttämäksi ajaksi, kuitenkin kerralla enintään vuodeksi. Jatkokorvausoikeus voidaan myöntää iästä riippumatta, kun hoidolla on saavutettu objektiivisesti varmistettu taudin etenemisen pysähtyminen.